Saúde

Terapia gênica inédita chega ao SUS para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal

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O Ministério da Saúde, por meio da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (SAES), publicou a Portaria SAES/MS nº 3.080, de 29 de julho de 2025, com os critérios para habilitação dos estabelecimentos de saúde em todo o país para a realização da infusão da terapia gênica destinada a pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2. A medida representa um marco para o Sistema Único de Saúde (SUS), que passa a oferecer um dos tratamentos mais avançados do mundo para essa doença rara.

A iniciativa viabiliza o acesso ao medicamento Zolgensma, considerado a terapia gênica mais moderna e eficaz para o tratamento da AME em crianças que atendam aos critérios estabelecidos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de AME 5q tipos 1 e 2. O tratamento tem potencial de modificar a história natural da doença, oferecendo melhores perspectivas de qualidade de vida e sobrevida para os pacientes.

 O que é a AME

A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara, de caráter progressivo, que afeta os neurônios motores responsáveis pelos movimentos voluntários, como falar, andar e respirar. Sem tratamento adequado, a AME pode levar à perda rápida de funções motoras e comprometer a vida do paciente já nos primeiros anos de idade.

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Com o avanço da ciência e a incorporação da terapia gênica no SUS, crianças diagnosticadas precocemente e que se enquadram nos critérios de elegibilidade, terão acesso a um tratamento capaz de atuar na causa da doença, corrigindo a falha genética e possibilitando maior autonomia funcional.

O Ministério da Saúde tem fortalecido a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, incorporando novos exames, medicamentos e tecnologias de alta complexidade ao SUS.

A habilitação dos serviços para infusão da terapia gênica no SUS é mais um passo nessa trajetória, reafirmando o compromisso com o cuidado integral, o diagnóstico precoce e o acesso equitativo a tratamentos inovadores.

Importância da habilitação dos hospitais

A Coordenação-Geral de Doenças Raras (CGRAR), do Departamento de Atenção Especializada e Temática (DAET/SAES), ressalta a necessidade de mobilização dos gestores estaduais e municipais de saúde para estimular os hospitais em seus territórios a se habilitarem, de modo a estarem aptos a realizar a infusão do medicamento. Esse movimento é fundamental para viabilizar a disponibilização do tratamento em todas as regiões do Brasil. 

“É importante que os gestores estaduais se mobilizem para a habilitação de estabelecimentos de saúde em todo o país, possibilitando a realização da infusão da terapia gênica destinada a pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2. O objetivo é garantir que crianças de todas as regiões do Brasil tenham acesso ao tratamento de forma equitativa. Além da infusão, será necessário o acompanhamento clínico ao longo dos anos para monitorar os efeitos do medicamento, o que reforça a necessidade de serviços habilitados em diferentes regiões, facilitando o cuidado próximo às famílias. ”Afirma o Coordenador-Geral, Natan Monsores.

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Quer saber mais? Consulte a página oficial de Doenças Raras do Ministério da Saúde para acessar todos os detalhes sobre as habilitações.

Ministério da Saúde

Fonte: Ministério da Saúde

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Saúde

No Rio de Janeiro, Lula e Padilha ampliam acesso à saúde especializada com entrega de 43 veículos para transporte de pacientes do SUS

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Em agenda na Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz), no Rio de Janeiro, neste sábado (23), o presidente da República, Luiz Inácio Lula da Silva, e o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, entregaram os primeiros veículos do programa Agora Tem Especialistas – Caminhos da Saúde para o estado do Rio de Janeiro. Ao todo, foram entregues 42 veículos para transporte de pacientes do SUS e uma ambulância do SAMU 192, reforçando o acesso da população à saúde especializada e ao atendimento de urgência.

A agenda conjunta também incluiu a inauguração da nova sede do Centro de Desenvolvimento Tecnológico em Saúde (CDTS) da Fundação Oswaldo Cruz e o lançamento do Centro de Desenvolvimento e Produção de Terapias CAR-T.

O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, reforça que o programa Caminhos da Saúde garante que os pacientes tenham acesso ao cuidado no tempo certo. “Com o programa, o Ministério da Saúde está levando dignidade e acesso à população que mais precisa do SUS. Nenhuma pessoa deve deixar de fazer um tratamento por falta de transporte”, destacou.

Do total de veículos entregues, 40 micro-ônibus e duas vans vão beneficiar 39 municípios fluminenses, ampliando o acesso da população a serviços especializados do SUS, especialmente para pacientes que precisam percorrer longas distâncias para realizar consultas, exames, cirurgias, sessões de radioterapia, hemodiálise e outros tratamentos. O investimento total da entrega deste sábado supera R$ 24,2 milhões, por meio do programa Agora Tem Especialistas e de recursos do Novo PAC Saúde.

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Os micro-ônibus entregues contemplam os municípios de Areal, Bom Jardim, Cachoeiras de Macacu, Carmo, Casimiro de Abreu, Comendador Levy Gasparian, Cordeiro, Engenheiro Paulo de Frontin, Guapimirim, Mangaratiba, Mendes, Miguel Pereira, Paracambi, Paraty, Paty do Alferes, Petrópolis, Rio Bonito, São José do Vale do Rio Preto, Tanguá, Teresópolis, Vassouras, Aperibé, Cambuci, Cardoso Moreira, Conceição de Macabu, Duas Barras, Italva, Itaocara, Miracema, Paraíba do Sul, Porciúncula, Santa Maria Madalena, Santo Antônio de Pádua, São Fidélis, São João da Barra, São Sebastião do Alto, Sapucaia e Sumidouro.

Já as vans serão destinadas aos municípios de Comendador Levy Gasparian e Cantagalo. O município de São João de Meriti recebeu uma ambulância do SAMU.

Maior oferta de atendimento especializado em todo o país

Em todo o país, o Agora Tem Especialistas – Caminhos da Saúde vai entregar 3,3 mil veículos, entre vans, micro-ônibus e ambulâncias. É a primeira vez na história que o transporte de pacientes do SUS e de seus acompanhantes será custeado pelo Governo do Brasil, com investimento superior a R$ 1,4 bilhão. Com a iniciativa, as desigualdades regionais e as distâncias geográficas deixam de ser obstáculos para o acesso contínuo e humanizado aos cuidados especializados.

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Além de garantir o transporte para pacientes do SUS de forma gratuita e digna, o programa Agora Tem Especialistas atua em diversas frentes para reduzir o tempo de espera por atendimento especializado no SUS. Entre as ações estão carretas de saúde, mutirões aos fins de semana, reativação de espaços ociosos em hospitais públicos, ampliação do horário de funcionamento de policlínicas, contratação de médicos especialistas e ampliação do atendimento a pacientes do SUS em hospitais privados e filantrópicos credenciados.

As iniciativas já contribuíram para resultados expressivos na rede pública. Em 2025, o país alcançou a marca de 14,9 milhões de cirurgias eletivas — crescimento de 42% em relação a 2022 —, além de registrar 1,3 milhão de exames especializados e 14 milhões de internações realizadas pelo SUS.

Gabriel Lisita
Ministério da Saúde 

Fonte: Ministério da Saúde

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